Avances médicos por modificación del ADN vs legislación lenta y dudas éticas

R. Romar (La Voz de Galicia)

La humanidad tiene una enorme deuda con la Haloferax mediterranei. Si a medio o largo plazo se pueden llegar a corregir las enfermedades genéticas en los embriones o si incluso se pueden tratar estas mismas patologías en adultos, para las que hoy no existen terapias, buena parte del éxito habrá que atribuírselo a este microorganismo unicelular. A él y a su descubridor, Francisco Mojica, que detectó la arquea a principios de los 90 en las salinas de Santa Pola (Alicante), sorprendido de que pudiera vivir en un ambiente tan extremo. Luego descubrió que en su ADN tenía unas secuencias repetidas que actuaban como un mecanismo natural de defensa de este microorganismo, también observado en otras bacterias, frente al ataque de los virus. Son las tijeras moleculares que cortan el ADN de los invasores y que constituyen la base de una tecnología revolucionaria, CRISPR Cas9, desarrollada por Jennifer Doudna y Michelle Carpentier en el 2012 a partir del hallazgo inicial de Mójica. Es la técnica que ahora ha permitido a un equipo internacional de científicos reparar en embriones humanos la mutación que causa la miocardiopatía hipertrófica. Es solo el primer esbozo de una aplicación con infinitas posibilidades terapéuticas, pero cuyo uso también plantea un debate ético. Una vez más, la ciencia corre más deprisa que la legislación.

¿El procedimiento está permitido en España? No. La tecnología CRISPR sí se puede utilizar, pero no para manipular embriones humanos. La Ley de Investigación Biomédica del 2007 permite utilizar embriones sobrantes de los procesos de fecundación in vitro, pero no crear otros nuevos con fines de investigación. Además, la Convención de Oviedo de 1997, suscrita por España, impide modificar la línea germinal y que las modificaciones genéticas introducidas se transmitan a la descendencia. «Está totalmente prohibido. Si yo hubiera hecho el mismo experimento ya estaría en la cárcel», dice de forma gráfica Lluis Montoliu, investigador del CSIC que trabaja con la técnica en ratones.

¿Plantea dudas éticas? Sí. Y no ya solo por el uso de embriones. Existe el riesgo de que se utilice no solo para curar enfermedades, sino para mejorar también la especie. Abriría, de alguna forma, la posibilidad de crear bebés a la carta. «Es necesario imponer un límite a lo que se puede y no se puede hacer», apunta Pere Puigdomenech, miembro del Grupo Europeo de Ética en Ciencia e investigador del Instituto de Biología Molecular de Barcelona (CSIC). Advierte al mismo tiempo de que existen limitaciones técnicas para añadir cualidades deseadas a un bebé. «La inteligencia, por ejemplo, depende de más de 5.000 genes, y con CRISPR solo se puede modificar un gen o unos pocos al mismo tiempo». Y admite que también sería una práctica peligrosa. «En estos casos, si modificamos uno -dice- no sabemos cómo va a afectar a los demás. No tenemos ese conocimiento». Pero tampoco le extrañaría que dentro de poco alguna empresa la ofreciese para cambiar el color de los ojos o de la piel, procesos mediados por pocos genes.

¿Debe regularse? Sí. Es lo que aseguran los científicos consultados. Y no solo por una cuestión ética, sino también de competitividad. Ni en España ni en la mayor parte de Europa se permite manipular embriones, pero sí en EE.UU. o China, lo que pone en desventaja a los investigadores europeos. De lo que se trata es de establecer límites. «Es importante poner el tema sobre la mesa y que se debata a nivel político y social, que se establezca en qué casos se puede permitir, en cuáles no y en qué condiciones», mantiene Catarina Allegue, responsable de proyectos de edición genómica en el grupo de Medicina Xenómica que Ángel Carracedo lidera en Santiago. «Es una tecnología que ofrece infinitas aplicaciones beneficiosas que aún tenemos que clarificar. Es en lo que debemos preocuparnos y no en perder el tiempo en quimeras eugenésicas. Solo debe estar indicada para solucionar problemas terapéuticos», advierte Lluis Montoliu, que forma parte del grupo de expertos europeos que planteará a la UE una recomendación sobre su uso. A favor de la regulación se mostraron partidarios ayer (04/08/2017) once organizaciones científicas de EE.UU. y Canadá, que sí defienden el uso de la tecnología en embriones in vitro, pero sin que se utilicen para fecundar a una mujer.

¿Es la primera vez que se prueba que se pueden librar a bebés de enfermedades genéticas heredadas? En absoluto. Ya hace años que se utiliza el Diagnóstico Genético Implantacional (DGP) para librar a los recién nacidos de enfermedades genéticas hereditarias. Lo que se hace en estos casos es seleccionar el embrión sano antes de implantarlo en el útero por fecundación in vitro. Con CRISPR lo que se hizo fue reparar la mutación en el propio embrión. «Por ahora -constata Puigomenech- no se ha hecho nada que no se haya hecho ya con el diagnóstico genético preimplantacional». «Con la nueva técnica -resalta Montoliu- aún existen riesgos y ahora mismo tenemos más seguros y eficaces que son más aconsejables».

¿Qué ventajas presenta, entonces? Podría aplicarse para casos puntuales en los que el diagnóstico genético preimplantacional aun no es efectivo. Pero la reparación de embriones con CRISPR aún necesita más estudios para que pueda convertirse en algo rutinario. «Es un avance tecnológico muy importante, pero antes de poder utilizarlo de forma rutinaria tiene que demostrar que es eficaz y, sobre todo, seguro. Las células madre embrionarias también tenían un gran potencial y ahora mismo aún no tienen una aplicación clínica», sostiene Juan G. Álvarez, director del centro Androgen y profesor de Biología Reproductiva en Harvard.

¿Cuáles son sus verdaderas aplicaciones? «El CRISPR es un pozo sin fondo con infinitas aplicaciones», destaca LLuis Montoliu, que destaca que lo mejor aún está por llegar y que su verdadera aplicación, más que en corregir defectos genéticos en embriones, se encuentra en las terapias para adultos, en tratar enfermedades genéticas para las que ahora no existe ningún remedio. «Será -añade- una revolución que beneficiará a millones de personas afectadas por patologías congénitas, sean raras o no. La edición genética puede dar esperanzas para enfermedades que no tienen cura». Ahora mismo ya hay más de 12 patologías de base genética que se trataron en animales con CRISPR y el salto a humanos no tardará, Por ejemplo, la distrofia muscular de Duchenne ya se ha corregido en ratones. «Es la revolución tecnológica del siglo. Es una herramienta tan flexible que te permite muchísimas posibilidades, tanto en diagnóstico, como en el descubrimiento de fármacos o para el desarrollo de nuevas terapias, tanto en ex vivo como in vivo», destaca Catarina Allegue. A Francisco Mojica, cuando buscaba apoyo para seguir con sus investigaciones con la arquea Haloferax mediterranei siempre le preguntaban lo mismo. ¿Para qué sirve? Esta es la respuesta.

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